张峰团队开发了一个新的mRNA递送平台

RNA疗法被认为可以在蛋白质水平上解决所有疾病。近日，由美国麻省理工学院华裔科学家、著名CRISPR技术先驱张峰教授带领的研究团队，研发出一种全新的RNA递送平台，可以为细胞提供分子治疗。这个名为SEND(选择性内源性包壳细胞递送)的可编程系统，可以封装和递送不同的RNA药物，是朝着以更安全、更有针对性的方式递送基因编辑系统和其他分子疗法迈出的重要一步，有望给基因治疗带来新的变化。相关研究论文于20日发表于《科学》杂志。

“生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法，但以准确有效的方式将它们输送到细胞是一项挑战。”张峰表示，SEND有望克服这些挑战。

SEND的核心是一种名为PEG10的蛋白质，天然存在于人体内。研究人员发现，PEG10具有在细胞间运输RNA的潜力。与其他蛋白质相比，细胞释放更多的PEG10颗粒，而PEG10颗粒大多含有自身的mRNA，这表明PEG10可能能够包裹特定的RNA分子。

为了发展SEND技术，研究团队确定了PEG10 mRNA的分子序列，这是PEG10识别并用来包装其mRNA的“信号”。当这些信号序列被添加到RNA分子的两端时，PEG10可以选择和“包装”这些RNA“商品”。

随后，研究人员用两种不同的蛋白质修饰PEG10，促进细胞融合，使PEG10“包裹”后可以靶向特定类型的细胞、组织或器官，在细胞实验中实现RNA传递。

利用SEND系统，研究人员成功地将CRISPR-Cas9基因编辑系统交付给小鼠和人类细胞，以编辑目标基因。

张峰说：“通过混合和匹配SEND系统中的不同元素，我们相信它将为开发不同疾病的疗法提供一个模块化平台。”

由于SEND系统由人体内天然产生的蛋白质组成，因此与其他RNA给药方式相比，SEND可以在测试细胞中高效工作，理论上不会引发不必要的免疫反应。未来，SEND将替代病毒载体和脂质纳米粒用于RNA药物传递，进一步拓展基因治疗工具箱。

接下来，研究团队将在动物身上测试SEND系统的递送效率，并进一步探索更多可用于该系统的人类蛋白质。

精准医学的概念刚出现的时候，有人认为只是噱头，因此受到质疑。如今，随着生物医学技术的不断进步，精准医学显示出巨大的潜力，并获得越来越多的认可。它不再仅仅被视为一个新概念，而更多地被视为生物医学领域的新趋势之一。基因编辑、靶向药物、mRNA递送平台.这些新技术、新进展拉近了精准治疗与普通患者的距离。