转基因细胞可以分泌抗炎药物

为了开发副作用最小的类风湿性关节炎治疗方法，华盛顿大学医学院的研究人员使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术来改造细胞。将这些细胞植入小鼠体内后，这些细胞可以分泌一种生物药物来应对类风湿性关节炎等炎症，并防止骨侵蚀。相关论文于9月1日在《科学进展》杂志网站发表。

研究人员表示，医生经常通过注射或输注抗炎生物药物来治疗类风湿性关节炎，但这些药物给药时间过长、剂量过高，可能会导致严重的副作用。免疫抑制剂Anakinra可用于治疗类风湿性关节炎。但合成代谢类固醇的半衰期很短，需要每天注射，限制了其临床应用。此外，目前的生物制剂不能有效治疗骨侵蚀。

该研究团队此前开发了一种支架，该支架被干细胞包裹，然后植入关节形成软骨。他们还利用CRISPR-Cas9技术构建了所谓的“智能”软骨细胞(为自我再生治疗而修饰的干细胞)，当软骨中的基因被炎症激活时，这些细胞会分泌抗炎药物。

在这项新的研究中，为了治疗类风湿性关节炎，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对干细胞中的基因进行了重新编程，然后将细胞种植在支架上，制成一个小的软骨植入物，放在小鼠的皮下。这些细胞可以在小鼠体内停留很长时间，并在炎症发生时分泌一种药物。这种药物通过与白细胞介素-1结合来减少关节炎症。

转基因细胞可以在皮下或关节中停留几个月。当他们感受到炎症环境时，就会释放生物制药。结果表明，这些药物能减轻小鼠的炎症，防止类风湿性关节炎常见的骨侵蚀。

这项研究意味着通过编程细胞来制造各种药物成为可能，也有可能设计软骨细胞进行个性化治疗。

研究人员将继续在CRISPR-Cas9和干细胞上进行实验，希望设计出可以产生多种药物的细胞，从而对不同的炎症原因做出反应。