首创！治疗遗传眼病的“孤儿药”进入临床

长江日报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。长江日报记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。

“孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程面临着患者数量少、疾病认知有限、上市药物数量少、投入成本大、商业回报难达预期等挑战，使许多罕见病面临“全球无药”的困境。目前，我国正通过财税政策支持、优先审评审批、延长专利保护期等多种举措推进罕见病药物研发。

企业相关负责人介绍，NR082眼用注射液旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变。该疾病是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14～21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，迄今尚无有效治疗方法。

经过10余年研究探索，纽福斯团队成功研发的NR082眼用注射液，以病毒作为载体，将正确的基因递送至受损的视神经节细胞，从而提高甚至恢复患者的视力。

目前，该药物在中国已经完成一期、二期临床试验，正在开展三期。同时，该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”称号，正在进行一期、二期临床试验的准备工作，是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。

据了解，三期临床试验为治疗作用确证阶段，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。

作为光谷本土成长的医药研发公司，纽福斯生物科技有限公司已成为国内眼科基因治疗头部企业。从两间办公室起步，成立6年来，该公司先后4轮融资，获评“麻省理工科技评论50强”“中国潜在独角兽企业”等。

光谷是全国生物医药产业重点高新区。目前，光谷生物城已集聚3000余家研发型企业，400多个1类新药管线在研、40多个进入临床。近5年每年新增1家上市公司，39家省级“金种子”企业正在上市路上。